類器官作為一個(gè)新興的技術(shù)，在科學(xué)研究領(lǐng)域潛力巨大，包括發(fā)育生物學(xué)、疾病病理學(xué)、細(xì)胞生物學(xué)、再生機(jī)制、精準(zhǔn)醫(yī)療以及藥物毒性和藥效試驗(yàn)。類器官培養(yǎng)使研究人體發(fā)育提供了不受倫理限制的平臺(tái)，為藥物篩選提供了新的平臺(tái)，也是對(duì)現(xiàn)有2D培養(yǎng)方法和動(dòng)物模型系統(tǒng)的高信息量的互補(bǔ) 。此外，類器官為獲取更接近自然人體發(fā)育細(xì)胞用于細(xì)胞治療成為可能。

通過(guò)類器官繁殖的干細(xì)胞群取代受損或者患病的組織，類器官提供自體和同種異體細(xì)胞療法的可行性，未來(lái)這一技術(shù)在再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域也擁有巨大的潛力。使用這項(xiàng)技術(shù)，采用CRISPR/Cas9能夠糾正體外遺傳異常并能夠?qū)⒔】档霓D(zhuǎn)基因細(xì)胞再次回輸入患者體內(nèi)，并在后期整合入組織內(nèi)。在精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)應(yīng)用中，患者衍生的類器官也被證明為有價(jià)值的診斷工具。在進(jìn)行治療之前，采用從患者樣本來(lái)源的類器官篩查患者體外藥物反應(yīng)，旨在為癌癥和囊胞性纖維癥患者的護(hù)理提供指導(dǎo)并預(yù)測(cè)治療結(jié)果。隨著類器官培養(yǎng)系統(tǒng)以及其實(shí)驗(yàn)開(kāi)發(fā)技術(shù)的不斷發(fā)展，類器官應(yīng)用到了各大研究領(lǐng)域。

1、通過(guò)類器官對(duì)發(fā)育和疾病進(jìn)行建模

研究人員可以通過(guò)類器官來(lái)模擬人類發(fā)育和疾病，因?yàn)轭惼鞴偈菑娜祟惛杉?xì)胞或成年細(xì)胞產(chǎn)生的誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞生長(zhǎng)而來(lái)的，它們的成分和結(jié)構(gòu)也與原發(fā)組織相似，并且易于操作和冷凍保存。這意味著類器官可以用于研究源自干細(xì)胞的人體組織且難以通過(guò)動(dòng)物模型模擬的人類疾病分析，研究人員僅需少量的起始物質(zhì)即可培養(yǎng)類器官。

因其與對(duì)應(yīng)的器官擁有類似的空間組織、保持一些關(guān)鍵特性并能夠重現(xiàn)部分生理功能，而被認(rèn)為是檢測(cè)人類生物學(xué)和疾病方面的新模型。相較于細(xì)胞系、基因工程鼠和人源化異種移植鼠（patient-derived xenografts, PDX）這些傳統(tǒng)的研究模型，類器官模型（鼠源類器官mouse-derived organoids, MDO和人源類器官patient-derived organoids, PDO）不但能夠取自正常組織和組織癌變過(guò)程中各個(gè)階段的腫瘤組織，而且其培養(yǎng)體系簡(jiǎn)單易操作，時(shí)間和金錢成本較低，且具有較高效率，因而得到廣大研究人員的親賴，被Nature Methods評(píng)為2017年生命科學(xué)領(lǐng)域年度技術(shù)。

2、干細(xì)胞類器官工程

干細(xì)胞生物工程技術(shù)的進(jìn)步提高了控制細(xì)胞類型，組織和相互作用的能力，而類器官工程正需要通過(guò)直接修飾干細(xì)胞或控制微環(huán)境來(lái)操縱每個(gè)結(jié)構(gòu)層。現(xiàn)在，科學(xué)家已經(jīng)開(kāi)發(fā)了更精確的合成環(huán)境，通過(guò)用信號(hào)蛋白修飾基質(zhì)的生物惰性區(qū)域，可以更好地控制干細(xì)胞的活性。類器官工程技術(shù)對(duì)于一些體內(nèi)環(huán)境成分復(fù)雜、需要精確建模的發(fā)育研究特別有用。

3、類器官與精準(zhǔn)醫(yī)療

類器官技術(shù)正在成為個(gè)體化治療的工具，運(yùn)用類器官技術(shù)進(jìn)行個(gè)體化治療是指，通過(guò)體外對(duì)類器官進(jìn)行藥物篩選和基因型分析，制定適合這個(gè)個(gè)體的治療藥物和方法。截至到目前，不同腫瘤PDOs對(duì)傳統(tǒng)和正在研發(fā)的藥物所產(chǎn)生的反應(yīng)是各種各樣的。對(duì)目前有限的資源研究發(fā)現(xiàn)，大部分PDOs所展現(xiàn)的治療反應(yīng)和相對(duì)應(yīng)的病人剛開(kāi)始對(duì)治療的反應(yīng)是一致的。PDOs也可以用于針對(duì)被動(dòng)或獲得性耐受開(kāi)發(fā)新的藥物。更重要的是，PDOs對(duì)具有細(xì)胞毒性的藥物敏感性較強(qiáng)，因而可以更好的預(yù)測(cè)病人使用后的臨床反應(yīng)。接下來(lái)，研究人員對(duì)大量個(gè)體PDOs的藥物反應(yīng)數(shù)據(jù)進(jìn)行整合分析，找出共同特征，進(jìn)而對(duì)一類相似病人進(jìn)行生物標(biāo)記物開(kāi)發(fā)研究。

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